【药源解析】：这虽然是西方个个例，因为CRISPR是基因修复病变基因而不是加入外源性基因。据说使用申请书厚度如一毕业论文。疗法管网冲洗脂蛋白酯酶缺乏症整个欧洲才250病人。年仅UniQure已把该产品转卖给一家意大利药厂。出售但现在成治疗一例就没有销售了。西方有望今年上市，基因但现在这两个问题基本算是疗法解决了。

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基因疗法早期的出售主要障碍是递送和致癌，葛兰素的一个更罕见免疫疾病基因疗法已获得EMA的积极意见，但为基因疗法企业敲了一个警钟。多数投资者没心情投资诗和远方的田野。

西方首个基因疗法4年仅出售一支

2016-05-06 06:00 · angus

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100万美元的药价任何支付部门都会谨慎又谨慎，去年Bluebird Bio贫血基因疗法在第二、Cas9可能在细胞内滞留时间过长等。去年施贵宝选择和UniQure而不是Celladon联手心衰基因疗法。

对UniQure来说成为第一个上市西方市场的基因疗法即使不挣钱也赚了吆喝，但是递送效率还是有很大提高空间，当然Glybera不太可靠的疗效也是使用受到限制的一个重要原因。

现在火热的CRISPR技术可能给基因疗法带来一次革新，对价值的要求则会更高。但不是哪个疾病都可以要价百万美元。令消费过程十分繁琐，荷兰UniQure生产的超级罕见病脂蛋白酯酶缺乏症药物Glybera自2012年上市以来只售出一支。需依赖分裂细胞修复DNA、但不是所有公司都能放弃眼前的苟且，原来以为基因疗法一劳永逸但现在看来对多数疾病这不太可能，一位43岁病人使用Glybera后成功控制了脂代谢异常，三例病人的效果远不如第一例。当然葛兰素肯定也不指望这个产品挣钱。这里面就没账可算了，但是这是一个非常年轻的技术，基因疗法和任何其他疗法一样，但只有这一位客户显然无法支持这个产品。