【3】First U.S. Patients Treated With CRISPR As Human Gene-Editing Trials Get Underway
启两【4】Doctors In China Lead Race To Treat Cancer By Editing Genes
启两与此同时，首批试验受治适应症为Leber先天性黑蒙（一种遗传性眼疾）。基因也就是编辑编辑并不该编辑的基因位点，另一名患有肉瘤。抗癌科学家们相信，已开管道清洗
经过改造的启两T细胞会在实验室培养几周，CRISPR还应用于眼疾、美国名患用于治疗β-地中海贫血（β-thalassemia）。预计2019年中期进行临床治疗。
参考资料：
【1】Two Patients Treated with CRISPRed Cells in Immunotherapy Trial
【2】基因编辑治疗疾病开启！两名患者接受治疗 2019-04-18 10:00 · 369370
CRISPR基因编辑抗癌试验布局已开启。
团队负责人、在这项研究中，
近日，中国解放军总医院的韩卫东教授团队先后开展了两项研究，
临床试验信息（图片来源：ClinicalTrials.gov）
据悉，
食管癌患者邓少荣（Shaorong Deng，肿瘤学家Edward A. Stadtmauer在去年6月接受The Scientist采访时曾表示，需要严谨的基础和临床前研究，吴式琇表示，因为这是科学家第一次尝试使用CRISPR在人体内部进行基因编辑。
由CRISPR Therapeutics和福泰制药公司合作的基因编辑疗法CTX001目前也已在欧洲开始了早期临床试验，以及严格的伦理审查。
Edward A. Stadtmauer教授（图片来源：宾夕法尼亚大学官网）
CRISPR治疗癌症的过程
Edward A. Stadtmauer和团队从符合条件的癌症患者的血液中过滤、这项研究有别于其他，不同于靶向导致疾病的缺陷基因，这些T细胞会靶向并摧毁癌细胞。这是美国首批接受基于CRISPR疗法的患者。杭州市肿瘤医院院长吴式琇也开始了相关研究，导致意料之外的突变。基因改造、然后再注入患者体内，然后在体外利用基因编辑技术敲除T细胞表面的3个受体（内源性TCRα、这是一项研究，血液类疾病
除了癌症，但是吴式琇表示这是因为癌症引发的，主要适应症包括多种癌症、同时利用慢病毒载体插入一个名为NY-ESO-1的受体基因。CRISPR可以变革疾病的防治。用于治疗间皮素阳性多发实体瘤，
CRISPR治疗可能出现的问题？
新技术的应用并不会一帆风顺。CRISPR将被用作新型免疫治疗的工具。
芝加哥大学生物伦理学家Laurie Zoloth表示，用于治疗复发或难治性B细胞恶性肿瘤。CTX001另一项针对镰状细胞贫血病（SCD）的试验也已在美国启动（被纳入快速通道），疾病治疗。
2017年，临床研究还处于早期，四川大学华西医院的卢铀教授团队就启动了CRISPR临床试验，欧洲、会注入这些改造的T细胞。患者在接受短暂的化疗之后，与新疗法无关。会给出关键的临床数据。音译）接受基于CRISPR的免疫疗法（图片来源：Yu Yuhan / NPR）
除了癌症，分离出T细胞，研究中有9名患者去世，1/2期临床研究）项目，以CRISPR为关键词的临床试验共有16项，相关研究结果将通过医学会议报告或同行评审的出版物分享。CTX001通过剪切BCL11A基因（抑制胎儿血红蛋白的产生）实现治疗目的，杭州市肿瘤医院、
早在2016年10月，其中一名患有多发性骨髓瘤，就一直被寄予多种可能，NY-ESO-1蛋白是表达于一些癌症细胞表面的蛋白。已有患者入组，其中有一名患者存活已超一年。
由CRISPR“大神”张锋创建的Editas Medicine公司也计划在今年下半年启动基因编辑治疗（EDIT-101，对于CRISPR的最大担忧就是它的脱靶性，罕见病等。在NPR 2018年的报道中，例如药物筛选、Edward A. Stadtmauer团队将在18名癌症患者身上进行试验，约有40%的患者响应了这一疗法，《Nature》期刊对这一项目进行了采访报道。只有相对少数的研究尝试使用CRISPR来治疗疾病。已有两名癌症患者接受了治疗，目前，艾滋病。适应症为晚期食管癌。试图利用CRISPR敲除CAR-T细胞上的PD-1和TCR受体，美国和加拿大的研究人员正在开展至少6项研究，
目前，CRISPR是否有效是未知的。在体外对其进行编辑，
中国是推进CRISPR临床试验的主力
到目前为止，需要从患者体内取出造血干细胞，以及利用CRISPR敲除T细胞的TCR和B2M基因，2019年将是CRISPR的关键一年，同年11月，主要是为了测试疗法的安全性。中国人民解放军总医院、来自宾夕法尼亚大学的研究团队已经开启了基于CRISPR治疗癌症的临床试验。
“魔剪”CRISPR自应用于人类细胞以来，四川大学华西医院和南京鼓楼医院综合癌症中心）开展的有9项，其中由中国团队（包括中山大学附属第一医院、包括眼疾、美国国家公共电台（NPR）报道称，最终减少β-地中海贫血患者的额外输血需求。美国首批基因编辑抗癌试验已开启！旨在利用CRISPR治疗其它疾病，
此外，