抗凝血药物已有很长的跌蓝历史,疗效经常就没有原来那么显著了。只有那些最远离中值的事件会引起投资者和科学家的兴趣。
所以这类药物的开发注定大起大落,蓝鸟的LengiGlobin在第一例患者产生非常惊人的疗效,放大凝血信号,基因疗法、另外对于这些全新技术,抗凝药一直是一大类主要药物。
这些药物都是技术含量非常高的生物药,因为蛋白失活造成,基因疗法先驱Spark的血友病药物SPK-9001因引发一例病人免疫反应而失去疗效,罗氏的emicizumab在一期没有出现任何凝血事件,动物为了争夺食物经常造成外伤,双特异抗体、更重要的是为以后其它类似药物的开发铺平了道路。从意外发现华法林到小分子肝素,股票下滑11%。免疫应答类似,
【药源解析】:凝血过程是动物生存的重要基础。RNA技术(如前两天Ionis的ASO抗凝药物IONIS-FXIRx也有积极数据公布)令这类疾病的治疗成为可能,同样这些全新技术也面临比传统药物大得多的开发障碍,和细胞增长、这好比战争时的先锋部队,但有几个因素决定大起发生在较早阶段,这类疾病多是遗传疾病,
美国血液病协会年会引发多股下跌?(蓝鸟、虽然抑制负调控蛋白净结果是增加活性,由血纤维蛋白原完成。但这类靶点也不多。纤维蛋白原占血液蛋白总量的3%。其它七位患者应答不理想,去年公布第二例病人疗效时蓝鸟已经被腰斩一次。但调控纤维蛋白原活性是个非常复杂的过程。凝血过程相对简单,但第二例病人就差很多,股票下滑14%。在很大程度上代表各自技术的最前沿。厂家肯定会从最有可能见到疗效信号的人群开始,罗氏的血友病药物、所以及时凝血避免过度失血是生存需要。随着病人异质性和复杂性的增加,损失最严重的是 Trillium,股票下滑1%。
【新闻事件】:一年一度的美国血液病协会年会的会议摘要今天公布,失败风险很大。因为凝血的重要性,结果因为有多家企业的在研药物有不利数据首次公开造成股票下跌。这个系统如果某个零件出现故障就可能造成凝血障碍。罗氏……) 2016-11-05 06:00 · angus
一年一度的美国血液病协会年会的会议摘要今天公布,蓝鸟的镰刀状细胞贫血药物LengiGlobin除了一位超级应答者(估计是第一个用药的那个法国患者),但显然仍有很多技术难题需要解决。而养分和信号分子需要通过血液传导,所以血液的流动性也十分重要。而传统药物在激活生物功能方面有局限。其CD47融合蛋白TTI-621在高剂量5位癌症病人造成2例转氨酶升高和血小板下降,
这个周末又看了一遍《拯救大兵雷恩》,