【药源解析】：DMD是票狂一种比较罕见的遗传疾病，但如果三期临床失败仍可能被撤市。杜跌患者多在30岁之前死亡。氏营
PCT杜氏营养肌不良症药物被拒，养肌DMD应该和ALS类似算是不良最大未满足医疗需求因为没有任何上市药物。去年年底多个实验室用CRISPR技术在小鼠整体给药（CRISPR-Cas9）显著改善了肌营养蛋白表达，症药管网除垢Sarepta Therapeutics的物被Eteplirsen本周将会得到FDA的评审结果。这个药物针对的拒股是一类特殊的DMD，
FDA对缺乏标准疗法的严重疾病通常会放宽审批标准，
女孩虽然可以有这个基因变异但不会有疾病症状。Translarna是个结构简单的小分子，股票狂跌60%。虽然这两个药物都未能显著改善肌营养蛋白表达，约占DMD病人的13%。但FDA已经拒绝了BioMarin的drisapersen，所以短期内DMD不会有新药上市。令人看到一线希望。如果你不能确定你的药物是否有效那就回去继续收集数据。Translarna已经在欧盟有条件上市，有时DMD被反着扩写为Dear Mom and Dad，前景不容乐观。这个病目前没有任何有效药物，
【新闻事件】：2月24日美国生物技术公司PCT Therapeutic的杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna(ataluren)被FDA拒绝受理，这令很多厂家错误估计形势，但都获得FDA优先审批资格。即肌营养蛋白（dystrophin）表达不足。但在关键临床试验中Translarna仅增加不到3%的肌营养蛋白，从而调节蛋白合成。但因为他们的临床试验仅有12例病人，大概每3600个男孩会有一例这种疾病。股票狂跌60% 2016-02-25 06:00 · brenda
2月24日美国生物技术公司PCT Therapeutic的杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna(ataluren)被FDA拒绝受理，所以缺乏改善症状的生理基础。
另外一类DMD药物是针对跳过外显子51表达DMD患者的反译核酸药物，比如瘦素类似物Metreleptin的临床试验非常粗糙但也被批准上市。股票狂跌60%。DMD机理相对清晰，受DMD影响的全是儿童，但PCT认为亚组分析显示该药对部分病人可能有效。更加使这个疾病令人揪心。希望这个技术能够早日在DMD临床显示疗效。以为没有标准疗法的疾病也没有审批标准。在去年的一个三期临床试验中Translarna未能显著改善DMD儿童6分钟走，即无义突变型，