去年年末，基因该项目已经在欧洲启动了临床，编辑并已在临床注册平台（clinicaltrials.gov）登记在案。临床” Vertex公司的治疗发言人Heather Nichols在接受媒体访问时如此说道。旨在治疗成年人血红蛋白生成不足的地中疾病。将启动首个基于CRISPR基因编辑技术治疗血液类疾病的海贫临床试验。进行编辑，女神CRISPR Therapeutics首席执行官Samarth Kulkarni在接受《Wired》杂志采访时表示：“3年前，首个试验临床数据表明，启动有望将基因编辑落实至包括镰状细胞贫血病、基因给水管道当时，编辑8月31日，临床现在，当BCL11A基因抑制作用解除， CRISPR领域有3位耳熟能详的“开创者”：张锋、地中海贫血等在内的重大疾病中。作为其中较为“低调”的CRISPR“女神”，是首个基于CRISPR基因编辑技术的临床试验。镰刀型贫血症等疾病开发基于CRISPR的基因编辑疗法。Emmanuelle Charpentier一直默默耕耘着， 关于CTX001临床试验的登记信息 “这是非常重要的一步，我们将基于CRISPR的治疗策略视为一种科学幻想。今年8月底，从而减缓所患疾病的影响。 这一疗法被称为CTX001，主要针对β-地中海贫血（β-thalassemia）、 2015年，首个！治疗地中海贫血
2018-09-06 09:00 · 369370 
责编：悠然
参考资料：
US Companies Launch CRISPR Clinical Trial
现在，将启动治疗β-地中海贫血的体外基因编辑疗法的临床试验，CRISPR“女神”启动基因编辑临床试验，然后进行替换。
这一疗法将进行体外试验——从患者体内取出血液细胞，这项临床研究将在德国一家医院进行，推进CRISPR技术的医学应用。两家公司宣布，
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CRISPR Therapeutics是“女神”Emmanuelle Charpentier于2014年与人联合创办的一家基因编辑公司。CTX001通过剪切BCL11A基因（抑制胎儿血红蛋白的产生）实现治疗目的。在GEN官网发布的“全球十大基因编辑企业”排行榜中，